L’utilizzo dell’AI nel settore farmaceutico sta trasformando profondamente lo sviluppo dei farmaci, offrendo strumenti avanzati per analizzare dati complessi lungo tutto il ciclo di vita del prodotto: dalla fase preclinica fino alla farmacovigilanza.

Tuttavia, affinché queste tecnologie portino benefici concreti ai pazienti, è fondamentale che il loro utilizzo sia regolato da principi chiari e condivisi.
Il documento del gennaio 2026 sui “Guiding principles of good AI practice in drug development” ha proprio questo scopo e definisce una base comune per garantire che l’AI venga utilizzata in modo sicuro ed etico.

Il ruolo dell’AI nello sviluppo dei farmaci

L’AI consente di accelerare i tempi di sviluppo, migliorare la previsione di efficacia e tossicità e ridurre la dipendenza dalla sperimentazione animale.

Grazie alla capacità di analizzare grandi volumi di dati eterogenei, provenienti da studi preclinici, trial clinici e real world data, queste tecnologie permettono di individuare pattern complessi difficilmente rilevabili con metodi tradizionali.

L’utilizzo dell’AI nel settore farmaceutico può anche contribuire all’ottimizzazione dei trial clinici, ad esempio migliorando la selezione dei pazienti, prevedendo la risposta ai trattamenti e riducendo tempi e costi di sperimentazione. Parallelamente, rafforza le attività regolatorie e di monitoraggio post-commercializzazione, consentendo un’analisi più tempestiva dei segnali di sicurezza e una gestione più efficace del rischio.

Nonostante queste opportunità, è essenziale che i sistemi AI producano risultati verificabili e coerenti con i requisiti fondamentali dei farmaci: qualità, sicurezza ed efficacia. Solo attraverso un uso rigoroso e controllato sarà possibile integrare pienamente queste tecnologie nei processi regolatori e clinici, garantendo benefici concreti per i pazienti e per il sistema sanitario nel suo complesso.

I 10 principi guida dell’EMA per una buona pratica dell’AI

1. Approccio human-centric

L’AI deve essere progettata e utilizzata mettendo al centro l’essere umano, in particolare il paziente. Questo implica il rispetto dei principi etici, la tutela dei diritti e la promozione del benessere, evitando che le decisioni automatizzate compromettano la sicurezza o la qualità delle cure.

2. Approccio basato sul rischio

L’implementazione dell’AI deve essere proporzionata al livello di rischio associato al suo utilizzo. Sistemi con impatti più critici richiedono controlli più rigorosi, validazioni approfondite e meccanismi di mitigazione per prevenire errori o conseguenze negative.

3. Conformità agli standard

Le tecnologie AI devono aderire a standard riconosciuti a livello legale, etico e tecnico, inclusi quelli regolatori e le Good Practices (GxP). Questo garantisce coerenza nei processi e facilita l’accettazione da parte delle autorità competenti.

4. Contesto d’uso chiaro

È essenziale definire con precisione il ruolo e lo scopo dell’AI, specificando in quali condizioni e per quali finalità viene utilizzata. Un contesto d’uso ben delineato riduce ambiguità e rischi di utilizzo improprio.

5. Competenza multidisciplinare

Lo sviluppo e l’adozione dell’AI richiedono il contributo di diverse figure professionali, tra cui esperti di dati, clinici, regolatori e ingegneri. Questa integrazione di competenze consente di affrontare la complessità del settore in modo più efficace.

6. Governance dei dati e documentazione

I dati devono essere gestiti con attenzione lungo tutto il ciclo di vita, garantendo tracciabilità, qualità e sicurezza. È fondamentale documentare in modo dettagliato le fonti, i processi e le decisioni analitiche, assicurando trasparenza e verificabilità.

7. Buone pratiche di sviluppo del modello

I modelli AI devono essere sviluppati seguendo standard elevati di ingegneria e qualità. È importante utilizzare dati adeguati allo scopo e considerare aspetti come interpretabilità, robustezza e capacità di generalizzazione, per garantire risultati affidabili.

8. Valutazione delle performance basata sul rischio

Le prestazioni dei sistemi AI devono essere valutate con metriche appropriate e in relazione al contesto d’uso. I test devono includere scenari realistici e considerare anche l’interazione tra uomo e macchina.

9. Gestione del ciclo di vita

L’AI richiede monitoraggio continuo, aggiornamenti e rivalutazioni periodiche. Questo permette di individuare eventuali problemi, come il degrado delle prestazioni o il cambiamento dei dati, e intervenire tempestivamente.

10. Trasparenza e comunicazione

Le informazioni sull’AI devono essere comunicate in modo chiaro e comprensibile a tutti gli stakeholder. È importante rendere accessibili dettagli su funzionamento, limiti e prestazioni, per favorire fiducia e un utilizzo consapevole.

Questi principi rappresentano un primo passo verso una standardizzazione globale nell’uso dell’AI nello sviluppo dei farmaci. La collaborazione tra autorità regolatorie, organizzazioni internazionali e industria sarà fondamentale per garantire innovazione responsabile e sostenibile.

Verso un’innovazione responsabile

L’intelligenza artificiale rappresenta una leva strategica per trasformare lo sviluppo dei farmaci, ma il suo impatto dipende da come viene implementata. È necessario innovare in modo responsabile, garantendo sicurezza e centralità del paziente.

I principi guida offrono una base solida per bilanciare progresso tecnologico e tutela della salute pubblica. In definitiva, il futuro dell’AI nel settore farmaceutico non si gioca solo sulla capacità tecnologica, ma sulla qualità delle scelte che ne guideranno lo sviluppo.